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四千四百八十一章 再艰难也要走下去

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召集团队成员分析实验数据,赵凯也带着AI技术组的核心成员赶了过来。

    “脱靶位点主要集中在与CENPJ基因序列相似度较高的几个基因上。”周悦指着屏幕上的基因比对图谱,“CRISPR-Cas9技术的向导RNA容易识别错误,导致脱靶。我们之前优化的编辑策略,虽然降低了脱靶风险,但在针对这个特定突变位点时,效果并不理想。”

    赵凯盯着数据看了许久,开口说道:“我们可以利用AI算法优化向导RNA的设计。之前我们开发的基因编辑模拟系统,已经能预测向导RNA的结合效率和脱靶概率。现在,我们可以进一步优化算法,加入更多的序列特征参数,比如二级结构、甲基化修饰等,提高向导RNA设计的精准度。”

    “这个思路可行。”周悦点点头,“但仅仅优化向导RNA还不够,我们还需要优化编辑酶的活性。可以尝试对Cas9酶进行突变改造,增强它的特异性结合能力,降低脱靶风险。”

    接下来,两个团队再次开启紧密协作模式。赵凯带领AI技术组,夜以继日地优化算法模型。他们整合了大量的向导RNA设计数据和脱靶案例,引入了强化学习算法,让模型能在不断的模拟训练中,自主学习最优的向导RNA设计方案。周悦则带领生物实验组,尝试对Cas9酶进行定点突变,筛选出特异性更强的编辑酶变体。

    实验的过程充满了艰辛。AI技术组的成员们连续一周泡在数据分析室,每天只睡三四个小时,算法模型经过上百次优化,终于将向导RNA的脱靶预测准确率提高到了99.5%。而生物实验组则经历了无数次失败,在尝试了二十多种Cas9酶突变方案后,终于筛选出一种特异性显著提升的酶变体。

    当优化后的向导RNA和Cas9酶变体结合使用,进行第二轮修复实验时,所有人都屏住了呼吸。三天后,实验结果出来了——修复效率提升到了45%,脱靶率则降低到了0.1%以下。

    “有进步,但还不够。”周悦冷静地说道,“45%的修复效率,还是无法满足临床需求。我们需要进一步提升效率,同时确保脱靶率持续稳定在极低水平。”

    就在团队为提升修复效率一筹莫展时,一个特殊的患者案例,给了他们新的启发。

    这天,杨芳收到了一封来自偏远山区的求助信。写信的是一名叫李念的女孩,今年只有六岁,患有这种罕见遗传病,已经出现了严重的生长迟缓、运动障碍等症状。她的父母带着她跑遍了全国各地的医院,都没有得到有效的治疗方案。得知灵湖浩宇正在开展相关研发,他们抱着最后一丝希望,写下了这封信。

    杨芳将这封信交给了联合工作小组的成员们。信里还夹着一张李念的照片,照片上的小女孩瘦弱不堪,眼神却透着一股对生命的渴望。看着照片,实验室里的气氛变得沉重起来。

    “我们必须尽快攻克技术难关,为这些孩子带来希望。”赵凯的语气坚定,眼中满是责任感。
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